Фармакоэкономический анализ применения С1-ингибитора в лечении приступа наследственного ангионевротического отека: данные клинической практики в Беларуси

Abstract

Наследственный ангионевротический отек (НАО) представляет собой генетически опосредованное и угрожающее жизни заболевание, клинически проявляющееся рецидивирующими острыми приступами отеков слизистой оболочки, поражающих любые участки тела, которое возникает в среднем у одного из 30 000 человек. В 99% всех случаев это заболевание ассоциировано с недостаточностью С1-ингибитора (количественной – тип I или функциональной – тип II), вызванной патогенетическими нарушениями в гене SERPING1, кодирующем белок С1-ингибитора. Патофизиологическая основа НАО – это прежде всего сосудистая реакция на чрезмерный локальный синтез брадикинина. У пациентов с НАО часто встречаются острые абдоминальные боли, имитирующие клиническую картину «острого живота», ввиду чего им могут проводиться ненужные оперативные вмешательства. Наиболее опасными являются отеки верхних дыхательных путей, которые могут привести к удушью и смерти, если вовремя не применить адекватную терапию. Актуальность клинической проблемы пациентов с НАО обусловлена сложностями диагностики и лечения, а также серьезным и всесторонним влиянием заболевания на жизнь пациентов и их близких. Одним из лекарственных препаратов, имеющих доказательства в профилактике и лечении приступов у пациентов с НАО, является С1-ингибитор (человеческий). В соответствии с действующими национальными и международными нормативными документами, определяющими порядок оказания помощи пациентам с НАО, проведен фармакоэкономический анализ применения лекарственного препарата С1-ингибитор (человеческий) в купировании приступа НАО у взрослых пациентов и детей старше 2 лет.

Hereditary angioedema (HAE) is life-threatening genetic disease, clinically manifested by recurrent acute mucosal edema affecting any part of the body, which occurs on average in one in 30,000 people. In 99% of cases, HAE is associated with quantitative (type 1) or functional (type 2) C1-inhibitor deficiency, caused by pathogenic variants in the SERPING1 gene, encoding protein C1-inhibitor. The pathophysiology of HAE is due to a vascular reaction to excessive local synthesis of bradykinin. Patients with HAE often experience acute abdominal pain clinically similar to an acute abdominal syndrome, due to which unnecessary surgical interventions are performed. Potentially life threatening is upper airway edema, which can lead to asphixy and death, if therapy is not assigned in time. The difficulty of diagnosing and treating patients with hereditary angioedema has a major impact on the lives of patients and their relatives. One of the medicine that has evidence in the prevention and treatment of edema in patients with HAE is a C1-inhibitor (human). Based on national and international regulatory documents, a pharmacoeconomic analysis of the use of the C1-inhibitor (human) for the treatment in adult patients and children over 2 years of age with HAE was conducted.